Avant qu’un traitement puisse être mis sur le marché, trois phases d’études successives doivent être réalisées sur l’homme.
Phase I
Les études de phase I ont pour objectif d’évaluer la tolérance et l’absence d’effets indésirables du traitement chez un nombre restreint de volontaires sains ou de patients en impasse thérapeutique.
Phase II
La phase II a pour objectif de déterminer la dose optimale du traitement, ainsi que les éventuels effets indésirables associés chez les malades.
Phase III
La phase III, portant sur des groupes de plus d’un millier de personnes, permet de comparer le traitement à un traitement de référence ou à un placebo, et ainsi d’en évaluer l’efficacité réelle.
Après sa mise sur le marché, un suivi de pharmacovigilance et des études statistiques relatives à la sûreté et à l’efficacité du médicaments sont également réalisées. Ces travaux sont généralement désignés sous le nom d’études « de phase IV ». Il ne s’agit toutefois pas d’essais cliniques.